基因疗法可预防致命神经退行性疾病

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2019-04-02

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英国《自然·医学》杂志16日在线发表的一项医学最新研究表明,基因疗法可以预防早发性致命神经退行性疾病——戈谢病。

英国科学家团队将一种病毒载体递送至胎鼠的中枢神经系统,这种病毒载体经过改造,重新广泛表达一种特殊编码基因,缓解了胎鼠的脑部退化。 戈谢病是一种遗传病,常见症状包括肝脾肿大、骨骼易碎、骨痛、贫血、疲劳和易受挫伤。 这些症状源于机体无法正常分解脂质,导致其堆积。

一些轻度戈谢病可以在产后通过酶替代疗法加以治疗。

但重度戈谢病目前无药可治,其会引发不可逆的早发性神经退行,且通常具有致命性,这种预后意味着必须尽早展开治疗。 而基因疗法是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,达到治疗目的。

此次,伦敦大学学院研究人员西蒙·瓦丁顿及其同事通过手术,将一种病毒载体递送至胎鼠的中枢神经系统。 这种经过改造的病毒载体重新广泛表达一种特殊编码基因,编码戈谢病患者所缺乏的一种酶。

子宫内的小鼠接受这种治疗后,脑部退化有所缓解,存活期明显长于未接受治疗的小鼠。 为了实现临床应用,研究团队还设法利用超声波,将类似的病毒载体引导递送至未出生的非人类灵长类动物大脑内。

研究人员表示,未来还需要开展进一步的研究,以确定病毒载体在目标动物生命周期内需要继续表达的程度,尤其是在非人类灵长类动物较大的神经中枢系统中。 除此之外,这类基因疗法亦要求及早准确诊断出实验对象的产前疾病。 (记者张梦然)(责编:高嘉蔚、宽容)。